Nemzetközi viszonylatban is jelentős magyar kutatási eredményről számolt be tegnap a világ legjelentősebb élettudományi lapja, a Cell. Az ELTE TTK professzora, Málnási-Csizmadia András és kutatócsoportja a stroke utáni izomgörcsöket megszüntető gyógyszerjelöltet fejlesztett ki.
A stroke hirtelen fellépő agyi vérkeringési zavar, amely gyors kezelés hiányában súlyos, maradandó károsodásokat okoz. A Magyar Stroke Társaság adatai szerint hazánkban évente 30-32 ezer ember kap stroke-ot, közülük nyolc-tízezren meghalnak. A túlélők 48 százaléka féloldali bénulásban szenved, 22 százalékuk pedig járásképtelen.
A stroke és más idegrendszeri betegségek, sérülések után a páciensek közel negyven százalékánál jelentkezik az izmok görcsös összehúzódása.
Az élethosszig tartó, sokszor folyamatosan romló állapot hatvanmillió ember életét nehezíti meg világszerte, az ő kezelésük becsült költsége meghaladja az ötszázmilliárd dollárt. A görcsös izom-összehúzódások ellen jelenleg forgalomban lévő gyógyszerek hatékonysága alacsony, valamint jelentős neurológiai, pszichiátriai és keringési mellékhatásokat okoznak. Erre a problémára jelenthet megoldást a Málnási-Csizmadia András és kollégái által kifejlesztett, MPH–220 jelű gyógyszerjelölt.
A molekula preklinikai (emberi kipróbálás előtti) vizsgálatairól számolt be a Cell. (Ez a lap legutóbb három éve számolt be hazai műhelyben született kutatási eredményről.) A világelsőnek számító eredmény lényege, hogy a magyar fejlesztésű gyógyszerjelölt közvetlenül az izom-összehúzódásért felelős fehérjére, a miozinra hat, a preklinikai vizsgálatok eredményei szerint minden esetben kifejti hatását, és nem váltja ki a fenti kedvezőtlen mellékhatásokat. A szívizomzatban jelen lévő miozinra vannak már komoly gyógyszerjelöltek, de a vázizmokban lévő miozint még senkinek nem sikerült megcéloznia ilyen módon. –Számomra nagyon izgalmas az MPH–220, az új generációs izomlazító gyógyszerjelölt fejlesztése. Az MPH–220 a világon az első vázizom-specifikus szer, amely jövőbeli gyógyszerként enyhítheti a lakosság csaknem tíz százalékát gyötrő, idegrendszeri sérülések következtében vagy krónikus derékfájásban kialakuló izomgörcsöket – olvasható a csoport közleményében James A. Spudichnak, a Stanford Egyetem Laskerdíjas professzorának üzenete. – Jelentős tudományos kihívásnak számított, hogy olyan hatóanyagot fejlesszünk ki, ami hatékonyan oldja a görcsöket a vázizomban úgy, hogy a szívizom működését nem befolyásolja. A vázizmokban és a szívizomban működő miozinok nagyon hasonlóak egymáshoz, ezért meg kellett találni köztük azt az apró különbséget, amelynek kihasználásával a gyógyszerjelölt csak az egyikre hat. Mi fedeztük fel, hogy van egy nagyon apró, megcélozható különbség a miozin szívében, a hatalmas fehérjemolekulának mindössze egyetlen építőkockájában, egyetlen aminosavban – mondja a kutatócsoport tudományos igazgatója, Gyimesi Máté.
Az ígéretes magyar gyógyszerjelöltet szabadalom védi. Az időben beadott oltalommal megelőzték a világ biotechnológiai innovációban legbefolyásosabb intézményét, az amerikai Scripps Research Institute-ot. Az amerikaiak ugyanis hasonló molekulát fejlesztettek ki – erről idén júliusban írtunk ezeken a hasábokon –, ám ők a szabadalmukat két hónappal később jegyezték be, ezért a nemzetközi elsőbbség a magyaroké. Ez a jelentős alapkutatási eredmény eddig körülbelül nyolcmillió euróba került. A kísérleti eredmények szerint az MPH– 220 felszívódása rendkívül hatékony, az izomgörcsökre kifejtett hatása 24 órán keresztül megmarad. Egy ilyen tulajdonságú gyógyszer később lehetővé tenné a betegek kíméletes és hatékony kezelését.
A klinikai vizsgálatok első, a hatóanyag biztonságosságát tesztelő fázisát Magyarországon végzik, amit a Nemzeti Kutatási, Fejlesztési és Innovációs Hivatal is finanszíroz. Jelenleg a vizsgálat előkészítése és a hatóanyag gyártása zajlik, amelyből jövő év elején kapják meg az első adagokat az önkéntesen jelentkező egészséges alanyok.
Forrás: Magyar Nemzet